Uma bebê com atrofia muscular espinhal do tipo 1 foi a primeira a receber a aplicação de Zolgensma depois que o remédio foi incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS). O medicamento, um dos mais caros do mundo, custando entre R$ 7 milhões e 10 milhões, é utilizado para tratar a doença conhecida como AME em bebês de até 6 meses de idade.

A atrofia muscular espinhal do tipo 1 é uma doença rara, de causa genética, que, se não for tratada, pode matar antes dos 2 anos de idade, devido à falência respiratória.

Milena Brito – mãe da bebê que recebeu, pela primeira vez, o remédio de forma gratuita pelo SUS depois de incorporado – falou o que significa ter acesso ao medicamento:

“Ver a minha filha, daqui para frente, poder andar, caminhar, falar, me chamar de mãe vai ser excelente. Eu posso viver a maternidade de uma forma diferente, pois a gente acha que nunca pode acontecer na nossa família. Eu tenho apenas 20 anos, e é minha primeira filha. Para mim, foi muito difícil receber um diagnóstico com 13 dias. Daqui para frente, eu vou poder trajar a adolescência. Ela (vai) poder sair comigo, ser minha melhor amiga, conversar, vai ser excelente”.

A médica Janaína Monteiro, que acompanha a bebê de Milena, falou sobre a primeira aplicação do Zolgensma na pequena, depois de o remédio ser incorporado ao SUS:

“A gente tem a honra de viver essa história, de pegar uma criança sem sintomas, de tratar, e que hoje, nos estudos, a gente tem crianças bem maiores que se mantêm sem sintomas. Foi muito tranquila a infusão, é uma criança bem esperta nossa gatinha. Acho que ela teve uma questão de náusea, um episódio mais importante de vômito, esperado também. Nesse primeiro mês, toda semana a gente vai colher exames, pra gente saber, primeiro, se a gente não vai ter nenhuma progressão de doença”.

A aplicação do medicamento foi no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília, com a presença do ministro da Saúde, Alexandre Padilha. Segundo ele, antes ser incorporado ao SUS, 160 crianças já haviam tomado o remédio de graça, mas por meio de ações na justiça.  

“Agora, a gente estabelece um protocolo pré-definido, com garantia para as famílias e para os profissionais. Uma forma de acompanhamento e algo extremamente inovador. É o primeiro caso no Brasil, um dos primeiros do mundo, que essa contratação será acompanhada o êxito. Ou seja, a gente paga 40% na primeira dose. Depois, nós vamos acompanhando as melhorias clínicas que vão acontecer nessa criança, pagando 20% a cada bom resultado clínico”, destacou o ministro.

Para os pacientes acima dos 6 meses de idade, o SUS garante dois medicamentos gratuitos na rede pública para os tipos 1 e 2 da AME: o Nusinersena e o Risdiplam.

Os 28 serviços de referência do SUS com terapia gênica para a atrofia muscular espinhal estão localizados em 18 estados. Acesse a página do Ministério da Saúde para mais informações: gov.br/saude.